압타바이오 임상 총정리 - 2021 AACR 관련주 (21.04.01 updated)

압타바이오

- 시총 : 6,200억 

- 2019년 6월 코스닥 상장 (공모가 3만원)

- 2가지 플랫폼 기술 보유 (한국, 미국, 유럽, 일본 등에 다수 특허 보유)

1) 세계 최초의 '압타머-약물 복합체 플랫폼' 기반으로 난치성 항암제 파이프라인 3종을 개발

2) NOX 저해제 발굴 플랫폼을 기반으로 당뇨합병증 신약 파이프라인 6종 및 면역 항암제 1종 개발

 

- 대주주 현황 : 총 33.53% - 이수진 대표이사 21.63%, 문성환 사장/CTO 10.82% (공동 설립) 등

  (이수진 대표는 중외 제약, 문 사장은 한미약품에서 신약 개발 및 기술이전 계약을 주도함)

 

* 주요 파이프라인 

* 주요 일정 모멘텀 (21.03.24 기준)

* 2021.03.22~25 BIO-Europe (유럽 최대 바이오 포럼) 참가

- 현재 글로벌 제약사들과 당뇨병성신증치료제(APX-115), NASH치료제(APX-311), 황반변성치료제(APX-1004F)의 기술이전 논의 진행 중

- 압타바이오 관계자는 "지난 1월 'JP모건헬스케어컨퍼런스' 참가 이후 현재까지 글로벌 제약사와 기술이전에 대한 깊이 있는 논의가 꾸준히 이뤄지고 있는 만큼 이번 바이오-유럽에서의 미팅으로 기술이전 논의에 속도가 날 것으로 기대된다"며 "올해 2~3건의 기술이전을 기대하고 있다"고 전했다.

 

* 2021.04.10~15 AACR (미국암학회) 참가

- Apta-16 혈액암 데이터 발표 예정 (임상 1상 설계 디자인 첫 발표)

 

 

I. 주요 파이프라인 1 - NOX 저해제 

* NOX 저해제란?

- 활성화산소를 조절, 염증 및 섬유화를 억제하는, 인체내에 생성되는 NOX 효소를 저해하는 NOX 억제 화합물

- 플랫폼 기술로서 NOX저해 화합물을 확보 후 당뇨병성 합병증 치료를 위한 파이프라인 6종 / 면역항암제 1종 구축

- 해당 기술은 개발 난이도 고려 시 진입장벽이 높아 관련 기업이 별로 없음 (Genkyotex)

 

* 경쟁업체 Genkyotex 현황 - NOX 저해 기전은 면역항암제로서의 가능성 입증 

- 2020 AACR에서 NOX4 억제 시 미세종양 환경에서 항암 효과를 확인. CD8+ T세포의 암세포 침윤을 유도

- TGF-β저해제는 비가역적으로 섬유아세포 비활성 상태를 유도하지 않는 반면, NOX저해제는 가역적 기능 확인

 

APX-115 : 당뇨병성 신증 / 코로나치료제 (유럽 2상)

1) 당뇨병성 신증 : 유럽 2상 중  

- 20년 9월 유럽에서 투약 개시 후, 현재 환자 모집 마무리 단계

- '연내' 임상 데이터 확인 가능할 것으로 예상 (기존 2Q21로 예상되었으나 연기된 것으로 추정)

 

* 2020.12.01 산화스트레스 분야 최고 권위 학술지에 '활성산호 생물학 및 의학'에 논문 게재

- 동물 실험 결과 당뇨병성 신증이 매우 개선됐으며 염증과 섬유화 증상 또한 억제된 것이 확인

 

* 21년 6월 바이오 USA에서 중간 데이터 발표 예정

2) 코로나치료제 : 미국 2상 IND 신청 

- 2020.03.24 미국 임상 2상 IND 승인

- 유럽에서도 코로나 치료제로서 올 상반기 임상 시험 예정

- 주사제가 아닌 캡슐 형태인 경구용 치료제로 개발돼 접근성 및 투약 편의성 증대 

 

* 2020.09.02 국제 저명 학술지인 레독스 바이올로지에 코로나19 환자 체내 NOX2의 상관관계에 대한 논문 게재

- 코로나19 환자는 일반인 대비 NOX2 활성화 수치가 눈에 띄게 높게 나타났으며, 특히 중증환자는 더 높은 수치를 보임

- 따라서 NOX 저해 기전 코로나치료제인 APX-115의 효과가 인체 내에서 간접적으로 입증되었다고 볼 수 있음

 

APX-1004F : 황반변성 (국내 1상 예정)

- 2021.02.05 국내 1상 IND 신청

- 2018.08.28 삼진제약과 기술이전 계약 체결 (아시아) 

 

- 기존 치료제와 작용 기전을 달리하는 혁신신약(First-in-class)으로, 체내 효소 ‘NOX’ 저해를 통해 안구의 염증·섬유화·신생혈관 생성 자체를 억제해 기존 치료제의 불응률∙재발률을 극복한 것이 특징

- 대표 치료제인 아일리아나 루센티스가 안구 직접 주사제(회당 100만원) 인데 비해, APX-1004F는 환자의 거부감이 적은 점안제(안약, 저분자 합성의약품으로 원가 저렴)로 안구 후안부까지 약물이 도달하도록 제제화 되어있어 투약 편의성이 대폭 개선되어 기존 치료제와 차별화된 장점

 

* 황반병성이란?

- 눈 안쪽 망막 중심부에 위치한 황반부에 손상이 생겨 시력 장애가 생기는 질환

- 노년층에 빈번하게 발생하며 특히 65세 이상 인구에서 실명 빈도가 높음

- 시장 규모 약 15조에 달하지만 폭발적인 유병률 대비 제한적인 치료제 (안구 직접 주사제)만 존재하는 실정

 

APX-NEW : 면역항암제 (비임상)

- 2019년부터 비임상 중 

 

* 2020.10. 글로벌 제약사와 EA (Evaluation Agreement) 계약 체결

- 계약 기간 12개월동안 약물 효과 검증을 거쳐 만족할만한 결과가 나오면 기술 이전하는 계약

- 압타바이오는 이미 비임상을 통해 단독 및 aPD-1, aPD-L1과의 병용에 대한 파일럿 결과를 확보 (미공개)하였으며, 향후 1년간 면역항암제로서 단독/병용에 대한 호환성 시험이 진행될 예정 

 

II. 주요 파이프라인 2 - 압타머-약물 복합체 플랫폼

* 압타머란?

- 안정된 삼차구조를 유지하면서 특정 분자에 특이적으로 강하게 결합할 수 있는 핵산

- 크기가 작고 어떤 단백질과도 결합할 수 있으며, 체내 면역 반응을 거의 일으키지 않으므로 안정적으로 약물 전달

- 그러나 체내에 들어가면 단시간(5분)에 분해(돼 약으로 이용하기 어려우나, 당사는 4중 나선구조형태로 설계하여 체내 반감기를 늘림. (3시간)

- 대량생산이 가능하며 고순도, 낮은 원가로 제조할 수 있어 외산 대비 경제적인 가격(40% 이하)으로 판매

- 세포내에 DNA또는 RNA같은 유전자를 효율적으로 전달할 수 있으며, 당사가 최초로 전달체 국산화에 성공

- 고객요구에 의한 제품 판매로 연 5억 매출.

 

* ADC와의 차이점?

- 동물세포를 이용하는 항체에 비해 압타머는 화학적 공법으로 합성하므로 생산성/원가경쟁력에서 우위

 

Apta-16 : 혈액암 (국내 1상)

- 2021.01.11 국내 1상 승인 (3월부터 투약 예정)

- 2016년 삼진제약에 기술이전 (그러나 고형암 치료제 부분은 압타바이오가 가지고 있어 추가 개발 가능성)

 

* 21년 4월 AACR에서 혈액암 데이터 발표 예정 (임상 1상 설계 디자인 첫 발표)

-  비임상 동물시험 결과 생존기간 2배 연장됐으며, 애브비의 베네토클락스 병용 투여 시 약효가 약 20배 증가 확인

- 기존 내성 환자의 혈액을 추출해 진행한 실험에서도 우수한 치료 효과를 도출하였음.

압타바이오 관계자는 "임상 경험이 많은 다수의 전문가가 설계를 맡은 만큼 임상1상 결과도 유의미할 것으로 기대된다"며 "삼진제약이 글로벌 제약사와 기술이전 시 회사도 기술료 수익과 로열티 권한이 있으며, 이번 AACR에서 임상계획 발표와 함께 기술이전에 대한 논의가 본격화 될 예정"이라고 말했다.

 

* 21년 6월 바이오 USA에서 중간 데이터 발표 예정

 

* 2021.04.01 미국FDA 희귀의약품 지정

회사 관계자는 “희귀의약품 지정 시 신속 심사, 심사 비용 면제, 임상보조금 지원, 세제 혜택, 7년 간 시장독점권 및 임상2상 이후 조건부 판매 허가 등 파격적인 혜택을 받게 된다”고 덧붙였다.

III. 재무재표

- 현재 아직 이익률 없음. 코스닥 상장으로 자금 확보 

- 부채율 : 3.0% (현금흐름 매우 안정적)

- 바이오 특유의 자금 조달 리스크 거의 없음 (대표 인터뷰에도 올해는 자금조달 계획이 없다고 밝힘)